“奶就是命！”即使隔著電話，也聽得出劉英娜的焦急。這幾天，她密切關(guān)注著湖南郴州固體飲料冒充特醫(yī)奶粉一事的后續(xù)——這與她三歲半女兒的命運(yùn)息息相關(guān)。

劉英娜的女兒患有甲基丙二酸血癥（MMA），這是罕見病的一種，分為多個(gè)亞型，約七成不需要服用特醫(yī)食品。她的女兒屬于“少數(shù)中的少數(shù)”，病情較重，需要終身服用特醫(yī)食品，包括特醫(yī)奶粉。一旦停用就會(huì)發(fā)生酸中毒，對(duì)體內(nèi)臟器造成不可逆的損傷。

按照病友組織MMA&PA之家的統(tǒng)計(jì)，全國每年大約有300-500個(gè)MMA新生兒誕生，但是由于確診率低，大概只有100個(gè)新生兒的家長能夠順利找到組織。目前，MMA&PA之家中的病友大約有600人。

在這600名孩子中，有一半都需要長期購買國內(nèi)廠家生產(chǎn)的固體飲料，作為特醫(yī)奶粉服用。這背后的原因錯(cuò)綜復(fù)雜，由于MMA患者人數(shù)極少，海外大企業(yè)如達(dá)能旗下的紐迪希亞不愿進(jìn)入中國做賠本生意，國內(nèi)廠家又申請(qǐng)不下來特醫(yī)證，因此多年來，廠家以固體飲料的資質(zhì)給家長們供貨幾乎成為一種心照不宣的默契。家長們也信任這些價(jià)格便宜、供貨穩(wěn)定的國產(chǎn)替代品。

可是湖南郴州固體飲料冒充特醫(yī)奶粉一事，撥動(dòng)了這600名孩子家長最脆弱的神經(jīng)。一夜之間，固體飲料的流通渠道明顯收緊。劉英娜告訴《華夏時(shí)報(bào)》記者，“此前，全國有3-4家企業(yè)愿意給我們做國產(chǎn)替代品，但是現(xiàn)在只剩1家了。這1家也是此前有積壓的，一旦把存貨賣完也不一定會(huì)接著做了。這樣下去，不出一個(gè)月我們?nèi)慷家獢嗉Z。”

海外不愿進(jìn)，國產(chǎn)不讓賣

對(duì)于MMA患兒家長來說，可供選擇的特醫(yī)奶粉品牌極為有限。

目前，有三個(gè)海外企業(yè)生產(chǎn)MMA特醫(yī)奶粉，分別是紐迪希亞、雅培、美贊臣。其中紐迪希亞的最貴，一罐400g的奶粉，定價(jià)在600元以上，雅培與美贊臣則在300元以上。

但是，這三大品牌并未進(jìn)入中國市場。也就是說，家長想購買這三大品牌的奶粉，需要“像做賊一樣”，托人從海外轉(zhuǎn)運(yùn)郵寄?！岸疫€不能讓國外的廠商知道是國內(nèi)購買的，因?yàn)樗麤]有在中國銷售的權(quán)利，擔(dān)心被查到，不愿意銷售給我們?！眲⒂⒛日f。

究其原因，是MMA患者人數(shù)太少，企業(yè)難以從中獲利。海外企業(yè)要想在中國銷售，需要花費(fèi)漫長的時(shí)間去獲取特醫(yī)證，還需要在各地布局銷售渠道、找代理，成本巨大。

而國產(chǎn)廠家以固體飲料資質(zhì)生產(chǎn)的替代品價(jià)格相對(duì)低廉、供貨穩(wěn)定，成為了家長們的最佳選擇。據(jù)MMA&PA之家統(tǒng)計(jì)，600名患兒中，有一半都在吃國產(chǎn)替代品。其實(shí)，國產(chǎn)廠家去做這件事的動(dòng)力也不足，往往帶有公益性質(zhì)。由于購買人數(shù)少，廠家開動(dòng)一次生產(chǎn)線，大部分的貨會(huì)積壓下來，他們只能等到這批庫存都賣完，再去生產(chǎn)下一批。

前段時(shí)間的湖南郴州固體飲料事件帶給這些廠家與經(jīng)銷商的沖擊極大。有國產(chǎn)廠家表示，畢竟自己是用固體飲料的資質(zhì)在做這個(gè)事的，并不賺錢，只是為了一個(gè)好的名聲。但是現(xiàn)在來看，不僅不賺錢，還要擔(dān)風(fēng)險(xiǎn)，因此他們打算放棄。

上游廠家的擔(dān)憂使得國產(chǎn)替代品的流通渠道進(jìn)一步收緊。家長們購買國產(chǎn)替代品的渠道主要有兩種，一是在河南、山東這些MMA高發(fā)省份，每個(gè)省患兒數(shù)量可以達(dá)到100-200人，廠家會(huì)選擇一個(gè)定點(diǎn)醫(yī)院來談合作，入院進(jìn)行銷售；二是在一些偏遠(yuǎn)省份，患兒都是個(gè)位數(shù)，需要找經(jīng)銷商郵寄購買，可以直接微信支付。

“比如青海我們（特意奶粉需求者）有一個(gè)人，新疆我們有三個(gè)人，海南我們有三個(gè)人，湖南有五個(gè)人，都是個(gè)位數(shù)。沒有醫(yī)院愿意給我們進(jìn)特殊的奶粉，我們只能去找廠家在該地區(qū)的經(jīng)銷商，讓他們在進(jìn)貨的時(shí)候，順便幫我們把這些奶粉帶來。我們的奶粉只占他們銷售量很小的一部分，沒有什么利潤?！眲⒂⒛日f。

但是現(xiàn)在，有限的流通渠道也要被掐斷。目前除了醫(yī)療渠道，其他渠道不允許售賣特醫(yī)奶粉。經(jīng)銷商亦表示，國家現(xiàn)在查的嚴(yán)，上游廠家不愿意再銷售，所以他們拿不到貨。“

這樣下去，不出一個(gè)月，600名患兒的”生命保障“將會(huì)被斷掉。對(duì)MMA患兒來說，”奶就是命“這句話一點(diǎn)不假。如果他們實(shí)行良好的飲食控制，與正常孩子沒多大差別，但是特醫(yī)奶粉一旦停用，必定會(huì)發(fā)病，而每發(fā)一次病，就會(huì)給身體造成一次永久性損傷。

目前，家長們都在靠之前的囤貨在硬扛。一位患兒家長在疫情期間囤了一批海外特醫(yī)奶粉，”每月吃兩罐多，足夠讓寶寶吃到1歲“。他打算在孩子1歲后換成國產(chǎn)替代品，但是那時(shí)還能不能買到，他沒去想。

但有些家長已經(jīng)做好了最壞打算：一旦國產(chǎn)替代品從市場上消失，他們會(huì)托有條件的家長在海外購買，再郵寄回來。但是，這種略帶灰色的交易方式無法提供穩(wěn)定、大量的特醫(yī)奶粉，且成本高昂，最多每人每次只能帶2-3罐。劉英娜告訴記者，一罐特醫(yī)奶粉400g，1-2歲的孩子每月要吃4-5桶，5-6歲每月要吃6-7桶，海外郵寄遠(yuǎn)遠(yuǎn)無法滿足需求。

申請(qǐng)?zhí)蒯t(yī)證難上加難

實(shí)際上，這并不是MMA患兒首次面對(duì)”斷奶“困境。在2017-2018年，已經(jīng)發(fā)生過一次類似情況。

當(dāng)時(shí)，”史上最嚴(yán)奶粉新政“出臺(tái)，有關(guān)部門要求，所有以固體飲料資質(zhì)生產(chǎn)特醫(yī)奶粉的國產(chǎn)廠家都要去申請(qǐng)?zhí)蒯t(yī)證。如果辦不下來，只能停產(chǎn)。當(dāng)時(shí)，一家國產(chǎn)廠家準(zhǔn)備退出市場，焦急的家長們找了媒體，找了當(dāng)?shù)赜嘘P(guān)部門，后來政府作出了讓步。”當(dāng)?shù)卣畬ｉT給這個(gè)廠家打了電話，告訴他你可以生產(chǎn)了?！皠⒂⒛日f。

為何這些國產(chǎn)廠家已經(jīng)可以生產(chǎn)特醫(yī)奶粉，卻遲遲辦不下來特醫(yī)證？《華夏時(shí)報(bào)》記者聯(lián)系采訪相關(guān)廠家，卻被拒絕，甚至不愿透露名字，怕事件發(fā)酵受到波及。記者亦聯(lián)系了生產(chǎn)紐迪希亞奶粉的海外企業(yè)達(dá)能集團(tuán)，詢問特醫(yī)證審批相關(guān)問題，對(duì)方表示不便接受采訪。

在這背后，高昂的申請(qǐng)成本、稀薄的利潤與缺失的相關(guān)標(biāo)準(zhǔn)均是一道道難關(guān)。

2016年3月，原食品藥品監(jiān)管總局頒布《特殊醫(yī)學(xué)用途配方食品注冊管理辦法》，該《辦法》中明確了八項(xiàng)要求，包括注冊申請(qǐng)人的條件、注冊申請(qǐng)的基本要求、現(xiàn)場核查與技術(shù)審查要求、注冊申請(qǐng)及批準(zhǔn)時(shí)限要求、臨床試驗(yàn)要求、標(biāo)簽和說明書相關(guān)警示要求、注銷注冊證書具體情形、相關(guān)違法行為的法律責(zé)任。

《辦法》中指出，申請(qǐng)人應(yīng)當(dāng)具備與所生產(chǎn)特醫(yī)食品相適應(yīng)的研發(fā)、生產(chǎn)能力。申請(qǐng)?zhí)蒯t(yī)食品注冊，應(yīng)當(dāng)向總局提交特醫(yī)食品注冊申請(qǐng)書、產(chǎn)品研發(fā)報(bào)告和產(chǎn)品配方設(shè)計(jì)及依據(jù)、生產(chǎn)工藝資料、產(chǎn)品標(biāo)準(zhǔn)要求、產(chǎn)品標(biāo)簽和說明書樣稿、試驗(yàn)樣品檢驗(yàn)報(bào)告、研發(fā)及生產(chǎn)和檢驗(yàn)?zāi)芰ψC明材料以及其他表明產(chǎn)品安全性、營養(yǎng)充足性和特殊醫(yī)學(xué)用途臨床效果的材料（特定全營養(yǎng)配方食品注冊，還應(yīng)當(dāng)提交臨床試驗(yàn)報(bào)告），并對(duì)其真實(shí)性負(fù)責(zé)。

三年后的2019年2月，市場監(jiān)管總局發(fā)布了《特殊醫(yī)學(xué)用途配方食品生產(chǎn)許可審查細(xì)則》，來規(guī)范特醫(yī)食品生產(chǎn)許可活動(dòng)，加強(qiáng)特醫(yī)食品安全監(jiān)管。自此才有國產(chǎn)廠家獲得許可，生產(chǎn)特醫(yī)奶粉。

由上述文件可以看出，特醫(yī)奶粉對(duì)廠家研發(fā)水平的要求高、生產(chǎn)成本不菲，審批注冊要求嚴(yán)格。但是，MMA患兒所需的氨基酸代謝障礙類特醫(yī)奶粉的市場并不大，導(dǎo)致廠家明顯動(dòng)力不足。

此外，在劉英娜看來，MMA的診療相關(guān)標(biāo)準(zhǔn)缺失也是關(guān)鍵問題。MMA在中國診療的歷史不過十余年，相關(guān)的臨床研究也極少，全國僅有2-3名醫(yī)生可以診治?！贬t(yī)生可以告訴家長，你的孩子每天需要控制攝入多少的天然蛋白質(zhì)，但是醫(yī)生不可能告訴廠家特醫(yī)奶粉的配方每一種成分應(yīng)該放多少，這樣導(dǎo)致了MMA的特醫(yī)奶粉沒有標(biāo)準(zhǔn)?！?

因此，相較而言，海外獲批的三款MMA特醫(yī)奶粉，比國內(nèi)廠家以固體飲料資質(zhì)生產(chǎn)的替代品，配方研究更為嚴(yán)謹(jǐn)，從臨床上看對(duì)孩子發(fā)育的效果也更好。但是均未進(jìn)入中國市場。

長期以來，MMA患兒無法獲得穩(wěn)定、廉價(jià)的特醫(yī)奶粉來源。家長們只能如驚弓之鳥，一次次陷入焦慮與擔(dān)憂。如今，劉英娜們的訴求已經(jīng)十分簡單，近乎懇求：”我們現(xiàn)在只要求別給我們斷奶，允許這幾個(gè)廠家繼續(xù)生產(chǎn)，給我們一個(gè)特殊的渠道。廠家肯定不會(huì)在外面找母嬰店進(jìn)行銷售，只是面對(duì)確診患者提供。只求別給我們一刀切，讓我們買不到。真的，奶就是命?！?

6月5日，湖南郴州固體飲料一事公布了最新通報(bào)。涉事母嬰店因虛假宣傳被當(dāng)?shù)厥袌霰O(jiān)管局頂格處罰200萬元，生產(chǎn)廠家產(chǎn)品合格，未出現(xiàn)質(zhì)量安全問題。

600名家長的心也隨之輕松了一些。兩天后的6月7日，劉英娜告訴本報(bào)記者，在多方努力下，管制有所松動(dòng)，個(gè)別醫(yī)院準(zhǔn)備恢復(fù)國產(chǎn)替代品的進(jìn)貨。但她強(qiáng)調(diào)：”監(jiān)管還是很嚴(yán)格的，現(xiàn)在是盡量在不違背國家政策的前提下打擦邊球，廠家、經(jīng)銷商和醫(yī)院都比較敏感。“

MMA醫(yī)保困局

對(duì)MMA患兒家長來說，特醫(yī)奶粉買不到是問題，買不起更是問題。如今，無論是MMA的特醫(yī)食品還是相關(guān)診療藥物，均未納入醫(yī)保報(bào)銷范圍之內(nèi)。

每天，劉英娜都要為女兒精打細(xì)算每一頓飯，計(jì)算她能夠攝入多少天然蛋白質(zhì)?！币话愕偷鞍椎氖澄锒伎梢哉３?，比如綠葉菜、水果可以不限量。但是蛋白含量稍微高一點(diǎn)的，比如西蘭花，就不能隨便吃了。主食的話，每天給孩子吃一頓普通的米或者面，其他的兩頓主食需要用低蛋白的米和面來替換?！?

低蛋白的米和面屬于特醫(yī)食品，需要從海外購買，價(jià)格并不便宜。此外，劉英娜還要支付一筆不菲的特醫(yī)奶粉費(fèi)用，這筆費(fèi)用會(huì)隨著孩子逐漸成長、食量增大而增加，目前每月是5000多元。

同時(shí)，孩子的頻繁發(fā)病也給家庭帶來了經(jīng)濟(jì)壓力。去年一年，劉英娜的女兒發(fā)病5次，出現(xiàn)代謝性酸中毒，呼吸急促伴有嘔吐，嚴(yán)重時(shí)會(huì)昏睡、昏迷。每一次發(fā)病，孩子的體內(nèi)都會(huì)產(chǎn)生大量的有機(jī)酸，對(duì)臟器造成損害?！卑l(fā)病后的黃金治療期是24小時(shí)，需要注射左卡尼汀，以及碳酸氫鈉。如果治療得當(dāng)會(huì)很快緩解，但是一旦治療延誤，孩子就要透析，再嚴(yán)重一點(diǎn)人就沒有了。“劉英娜說。

而每一次發(fā)病，都會(huì)產(chǎn)生4000元左右的治療費(fèi)用。算下來，每年在孩子身上的支出至少是8萬元。但是，特醫(yī)奶粉以及左卡尼汀均未納入醫(yī)保，需要自費(fèi)負(fù)擔(dān)。

特醫(yī)奶粉受市場監(jiān)管總局監(jiān)管，不屬于藥品，沒有納入醫(yī)保的先例，且國內(nèi)未有獲批的MMA特醫(yī)奶粉產(chǎn)品。而左卡尼汀則不屬于MMA的特效藥，臨床亦未獲批適應(yīng)癥，無法納入醫(yī)保。”醫(yī)保局表示，如果想把這種藥納入醫(yī)保，必須藥企先申請(qǐng)適應(yīng)癥。藥企又告訴我們，想申請(qǐng)適應(yīng)癥需要做臨床試驗(yàn)。但是他們沒有辦法去做，因?yàn)镸MA患兒不能停用左卡尼汀，所以對(duì)照組缺失?！皠⒂⒛日f。

目前，已有少數(shù)省市如浙江、廣東佛山、山東青島等地開始探索，為罕見病患者的醫(yī)療費(fèi)用提供一筆政府專項(xiàng)基金或民政救助政策，MMA也包括在內(nèi)。